Characteristics and prospective 2-year follow-up of children with pulmonary arterial hypertension in France

SummaryBackgroundLimited data are available describing paediatric pulmonary arterial hypertension.AimsTo characterize the epidemiology, management and impact on quality of life and outcome of paediatric pulmonary arterial hypertension, excluding persistent pulmonary hypertension of the newborn and pulmonary arterial hypertension caused by congenital heart disease.MethodsIn this multicentre study, children with pulmonary arterial hypertension were included and followed prospectively for two years at 21 referral centres in France. WHO functional class, 6-minute walk distance and quality of life (CHQ-PF50 questionnaire) were evaluated.ResultsFifty children were included with a mean age of 8.9 ± 5.4 years from May 2005 until June 2006. The estimated prevalence for pulmonary arterial hypertension was 3.7 cases/million. Patients had idiopathic pulmonary arterial hypertension (60%), familial pulmonary arterial hypertension (10%), pulmonary arterial hypertension associated with, but not caused by, congenital heart disease (24%), pulmonary arterial hypertension associated with connective tissue disease (4%) or portal hypertension (2%). During follow-up, the combination of pulmonary arterial hypertension-specific therapies was increasingly prescribed (44% patients versus 22% at inclusion). Patients remained stable regarding clinical status, 6-minute walk distance and quality of life. Survival estimates after one and two years were 86% (95% CI 76, 96) and 82% (95% CI 71, 93), respectively.ConclusionsIn children, idiopathic/familial pulmonary arterial hypertension accounts for the majority of cases. A specific pulmonary arterial hypertension group in conjunction with congenital heart disease can be identified that resembles patients with idiopathic pulmonary arterial hypertension. Combined pulmonary arterial hypertension-specific therapies may have contributed to disease stability and favourable survival.

RésuméJustificationLes données décrivant l’hypertension artérielle pulmonaire chez l’enfant sont peu nombreuses.ObjectifsL’objectif a été de caractériser l’épidémiologie, la prise en charge, l’impact sur la qualité de vie et les conséquences de l’hypertension artérielle pulmonaire de l’enfant en excluant les patients avec une hypertension pulmonaire persistante du nouveau-né et ceux dont l’hypertension artérielle pulmonaire était causée par une cardiopathie congénitale.MéthodesDans cette étude multicentrique, des enfants atteints d’hypertension artérielle pulmonaire ont été inclus et suivis prospectivement pendant deux ans dans 21 centres français. La classe fonctionnelle OMS, la distance de marche de six minutes et la qualité de vie (questionnaire CHQ-PF50) ont été évaluées.RésultatsCinquante enfants ont été inclus avec un âge moyen de 8,9 ± 5,4 ans de mai 2005 à juin 2006. La prévalence de l’hypertension artérielle pulmonaire a été estimée à 3,7 cas/million. Les patients avaient une hypertension artérielle pulmonaire idiopathique (60 %), familiale (10 %), associée avec une cardiopathie congénitale qui n’était pas la cause de l’hypertension artérielle pulmonaire (24 %), associée à une connectivite (4 %) ou à une hypertension portale (2 %). Pendant le suivi, le nombre d’associations de médicaments spécifiques de l’hypertension artérielle pulmonaire prescrits a augmenté (44 % patients contre 22 % à l’inclusion). Les patients sont restés stables en ce qui concerne leur état clinique, test de marche de six minutes et qualité de vie. La survie à un et deux ans a été estimée à 86 % (intervalle de confiance à 95 % : [76,96]) et 82 % (intervalle de confiance à 95 % : [71,93]).ConclusionsChez l’enfant, dans la majorité des cas, les hypertensions artérielles pulmonaires sont idiopathiques / familiales. Un groupe spécifique d’hypertension artérielle pulmonaire concomitante d’une cardiopathie congénitale a été identifié et ressemble à une hypertension artérielle pulmonaire idiopathique. Les associations de traitements spécifiques de l’HTAP peuvent avoir contribué à la stabilité de la maladie et à une meilleure survie.