Effect of docosahexaenoic acid supplementation on the macular function of patients with Best vitelliform macular dystrophy: randomized clinical trial 12

Objective: Best disease is a slowly progressive macular dystrophy that typically has an onset in early childhood. Multiple lines of evidence suggest that dietary docosahexaenoic acid (DHA) protects against the development of macular degeneration. Our trial tested the effect of an oral supplement of DHA on visual function in patients with Best disease.Design: Double-masked, randomized, placebo-controlled, crossover clinical trial.Participants: Eight patients with Best disease.Methods: Patients were given either an oral supplement of DHA (20 mg/kg daily) or placebo. Primary outcome measures were the multifocal electroretinogram (mfERG) and electro-oculogram (EOG). Plasma DHA was tracked along with visual acuity (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart), VF-14 scores, and Humphrey visual fields.Results: All 8 patients had increased plasma DHA levels (2–3 fold) during periods of DHA supplementation compared with periods without supplementation. Differences in visual acuity, VF-14 scores, and EOG Arden ratios during periods with and without DHA supplementation were all statistically insignificant. A positive correlation was found between the plasma concentration of DHA and mfERG amplitudes, but amplitude changes during the treatment periods were not significant. A carryover effect of DHA supplementation was a confounding error.Conclusions: Our pilot trial of DHA supplementation in 8 patients with Best disease did not demonstrate an improvement in macular function. An expanded trial would be needed to examine the full effects of DHA supplementation on visual function in Best disease.

RésuméObjet: La maladie de Best est une maladie qui progresse lentement et se manifeste typiquement au tout début de l’enfance. Plusieurs types d’arguments suggèrent que l’acide docosahexaénoïque (ADH) protège contre le développement de la dégénérescence maculaire. Notre essai a permis de vérifier les effets d’un supplément oral d’ADH sur la fonction visuelle de patients atteints de la maladie de Best.Nature: Essai clinique transversal, à double masque et contrôlé par placébo.Participants: Huit patients atteints de la maladie de Best.Méthodes: Les patients ont reçu soit un supplément d’ADH buccal (20 mg/kg par jour) soit un placébo. Les premières mesures des résultats furent celles de l’électrorétinogramme multifocal (ERGmf) et de l’électro-oculogramme (EOG). L’ADH du plasma a été suivi de près en même temps que l’acuité visuelle (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study), les résultats de CV-14 et les champs visuels de Humphrey.Résultats: Le niveau d’ADH du plasma des 8 patients avait augmenté (de 2–3 fois) pendant les périodes d’administration d’un supplément d’ADH comparativement aux périodes sans supplément. Les écarts d’activité visuelle, des réssultats de CV-14 et des rapports Arden d’EOG pendant les périodes sans supplément d’ADH étaient tous statistiquement insignifiants. Une corrélation positive a été trouvée entre la concentration d’ADH du plasma et l’amplitude du ERGmf, mais les changements d’amplitude pendant les périodes de traitement n'étaient pas significatives. Un effet de contamination du supplément d’ADH était une erreur déconcertante.Conclusions: Notre essai pilote de suppléments d’ADH chez 8 patients atteints de la maladie de Best n'a pas démontré d’amélioration de la fonction maculaire. II faudrait un essai plus etendu pour examiner tous les effets du supplément d’ADH sur la fonction visuelle pour la maladie de Best.