کد مقاله | کد نشریه | سال انتشار | مقاله انگلیسی | نسخه تمام متن |
---|---|---|---|---|
5585647 | 1568235 | 2017 | 6 صفحه PDF | دانلود رایگان |
عنوان انگلیسی مقاله ISI
Myotonic dystrophy: approach to therapy
ترجمه فارسی عنوان
دیستروفی میوتونی: رویکرد به درمان
دانلود مقاله + سفارش ترجمه
دانلود مقاله ISI انگلیسی
رایگان برای ایرانیان
موضوعات مرتبط
علوم زیستی و بیوفناوری
بیوشیمی، ژنتیک و زیست شناسی مولکولی
زیست شناسی تکاملی
چکیده انگلیسی
Myotonic dystrophy (DM) is a dominantly-inherited genetic disorder affecting skeletal muscle, heart, brain, and other organs. DM type 1 is caused by expansion of a CTG triplet repeat in DMPK, whereas DM type 2 is caused by expansion of a CCTG tetramer repeat in CNBP. In both cases the DM mutations lead to expression of dominant-acting RNAs. Studies of RNA toxicity have now revealed novel mechanisms and new therapeutic targets. Preclinical data have suggested that RNA dominance is responsive to therapeutic intervention and that DM therapy can be approached at several different levels. Here we review recent efforts to alleviate RNA toxicity in DM.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Current Opinion in Genetics & Development - Volume 44, June 2017, Pages 135-140
Journal: Current Opinion in Genetics & Development - Volume 44, June 2017, Pages 135-140
نویسندگان
Charles A Thornton, Eric Wang, Ellie M Carrell,