| کد مقاله | کد نشریه | سال انتشار | مقاله انگلیسی | نسخه تمام متن |
|---|---|---|---|---|
| 10832498 | 1065765 | 2016 | 8 صفحه PDF | دانلود رایگان |
عنوان انگلیسی مقاله ISI
A phase 1/2 study of intrathecal heparan-N-sulfatase in patients with mucopolysaccharidosis IIIA
دانلود مقاله + سفارش ترجمه
دانلود مقاله ISI انگلیسی
رایگان برای ایرانیان
کلمات کلیدی
tmaxVABS-IIUrinary glycosaminoglycanuGAGSAEKABC-IIMPS IIIABSID-IIIGAGLC-MS/MS - LC-MS / MSTEAE - teaerenzyme replacement therapy - آنزیم جایگزین درمانMRI - ام‌آرآی یا تصویرسازی تشدید مغناطیسیintrathecal - اینتراکتالLysosomal storage disease - بیماری ذخیره سازی لیزوزومیELISA - تست الیزاEnzyme-linked immunosorbent assay - تست الیزاMagnetic resonance imaging - تصویربرداری رزونانس مغناطیسیCNS - دستگاه عصبی مرکزیcentral nervous system - سیستم عصبی مرکزیLiquid chromatography-tandem mass spectrometry - طیف سنجی جرمی کروماتوگرافی مایع دو طرفهadverse event - عارضه جانبی یا عوارض جانبیSerious adverse event - عوارض جانبی جدیtreatment-emergent adverse event - عوارض جانبی ناگهانی درمانDevelopmental quotient - فاکتور رشدCerebrospinal fluid - مایع مغزی نخاعیCSF - مایع مغزی نخاعیBayley Scales of Infant and Toddler Development, third edition - مقیاس بیلی نوزاد و نوزاد نوپا، نسخه سومHeparan sulfate - هپاران سولفاتenzyme commission - کمیسیون آنزیمGlycosaminoglycan - گلیکوزآمینوگلیکان
موضوعات مرتبط
علوم زیستی و بیوفناوری
بیوشیمی، ژنتیک و زیست شناسی مولکولی
زیست شیمی
پیش نمایش صفحه اول مقاله
چکیده انگلیسی
rhHNS administration via IDDD appeared generally safe and well tolerated. Treatment resulted in consistent declines in CSF heparan sulfate, suggesting in vivo activity in the relevant anatomical compartment. Results of this small study should be interpreted with caution. Future studies are required to assess the potential clinical benefits of rhHNS and to test improved IDDD models.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Molecular Genetics and Metabolism - Volume 118, Issue 3, July 2016, Pages 198-205
Journal: Molecular Genetics and Metabolism - Volume 118, Issue 3, July 2016, Pages 198-205
نویسندگان
Simon A. Jones, Catherine Breen, Fiona Heap, Stewart Rust, Jessica de Ruijter, Evelien Tump, Jan Pieter Marchal, Luying Pan, Yongchang Qiu, Jou-Ku Chung, Nitin Nair, Patrick A.J. Haslett, Ann J. Barbier, Frits A. Wijburg,