Biology and treatment of Wilms' tumours in childhood

Chaque année, un néphroblastome ou tumeur de Wilms (WT) va être diagnostiqué chez 1/10 000 enfants dans le monde. WT est la tumeur rénale la plus fréquente de l'enfant et représente 7 % de l'ensemble des cancers pédiatriques. En Europe, la plupart des patients sont traités selon les recommandations de la Société internationale d'oncologie pédiatrique Renal Tumours Study Group (SIOP-RTSG) avec chimiothérapie néo-adjuvante avant chirurgie. En Amérique du Nord, les patients sont opérés d'emblée au diagnostic selon les recommandations du Children's Oncology Group (COG). Le stade de la maladie et le type histologique de la tumeur sont utilisés par les deux sociétés pour stratifier le risque tumoral et déterminer le traitement postopératoire. La survie globale est proche de 90 %, quel que soit le protocole utilisé. Malgré cet excellent pronostic, environ 15 % des patients rechutent, rendant nécessaire l'amélioration de la stratification du risque tumoral et la prise en charge de la rechute. La moitié des patients qui rechutent ne seront pas en rémission secondaire. Récemment, des marqueurs biologiques ont été identifiés mais nécessitent d'être validés avant leur utilisation en pratique clinique. Une partie des patients présente une toxicité sévère post-traitement, rendant prioritaire l'amélioration de la qualité de vie pour les survivants. Les marqueurs biologiques pourraient être une aide dans l'identification des patients pour lesquels une réduction du traitement permettrait de limiter les effets secondaires sans diminuer les chances de survie. L'amélioration de la connaissance biologique des néphroblastomes et l'apparition de modèles cellulaires ou animaux pour tester les nouveaux médicaments ont conduit au développement de thérapies ciblées. Cependant, les résultats encourageants de la recherche biologique n'ont pas encore trouvés leur traduction en clinique pour les patients de haut-risque, ce qui pourrait s'expliquer par l'hétérogénéité génétique du néphroblastome et la faible prévalence des mutations somatiques connues. La survie des patients atteints de néphroblastome est hétérogène en Europe et extrêmement faible dans le continent africain. Pour améliorer ces inégalités, la priorité actuelle est de standardiser le diagnostic, la prise en charge et le traitement grâce aux collaborations internationales au-delà des frontières.