Biotherapies of neuromuscular disorders

Cette revue est consacrée aux données les plus récentes sur les approches thérapeutiques basées sur l'ADN, l'ARN, les protéines recombinantes ou les cellules en tant que cible ou agent médicamenteux pour le traitement des maladies neuromusculaires. Beaucoup de ces technologies novatrices ont atteint le stade clinique et ont ou sont sur le point d'atteindre la mise sur le marché. D'autres telles que l'ingénierie du génome sont encore à un stade précoce mais se révèlent très prometteuses.