Update on gene therapy for myocardial ischaemia and left ventricular systolic dysfunction or heart failure

SummaryDespite considerable advances in pharmacological, surgical and technology-based cardiovascular therapy, left ventricular dysfunction and heart failure are increasingly prevalent health problems. Recent studies suggest that angiogenic gene therapy can restore perfusion in ischaemic myocardial tissue, and that the transfer of nonangiogenic genes may correct defects in calcium handling that contribute to abnormal contractile function in patients with heart failure; however, large clinical trials of gene therapy for treatment of left ventricular dysfunction and heart failure have yet to be completed, and only a small number of genes have been evaluated in patients. Researchers continue to investigate new genes, combinations of genes and approaches that combine gene and cell therapy, and to develop novel expression vectors and delivery systems; collectively, these refinements promise to improve both patient response and safety.

RésuméMalgré les considérables avancées dans les traitements médicamenteux, interventionnels et chirurgicaux, la dysfunction ventriculaire gauche et l’insuffisance cardiaque restent d’importants problèmes de santé publique. De récentes études suggèrent que la thérapie génique angiogénique peut restorer une perfusion du tissu myocardique ischémique et que le transfert de gènes non angiogéniques peut corriger les anomalies du transport calcique qui contribuent aux défauts de contraction myocardique chez les patients avec insuffisance cardiaque. Cependant, de grandes études cliniques de thérapie génique pour le traitement de la dysfunction ventriculaire gauche et de l’insuffisance cardiaque sont en attente. Seul un petit nombre de gènes a été étudié à ce jour chez l’homme. Les chercheurs poursuivent les travaux avec de nouveaux gènes, des combinaisons de gènes, des approches qui associent thérapies cellulaires et géniques, ainsi qu’avec le développement de nouveaux vecteurs et systèmes de délivrance. Le but est d’améliorer le bénéfice pour les patients en s’assurant de la bonne tolérance de ces procédures.