Gene therapy of the central nervous system: General considerations on viral vectors for gene transfer into the brain

Suite aux récents succès de divers protocoles thérapeutiques de transfert de gène, notamment appliqués aux pathologies de la rétine, et à la mise sur le marché du Glybera, le premier produit commercial en Europe pour cette classe de médicaments, on observe un regain d'intérêts pour la thérapie génique sur les plans clinique et industriel. Ce nouveau domaine de la médecine expérimentale est particulièrement enthousiasmant si l'on considère que la plupart des maladies neurologiques attendent désespérément l'apparition d'un traitement satisfaisant. Le système nerveux central est en effet un organe où le transfert de gène peut être stable et réussi s'il est administré selon une stratégie appropriée. L'objectif de cette revue est de présenter les qualités des vecteurs viraux les plus efficaces utilisés actuellement par les chercheurs et les cliniciens pour modifier génétiquement des cellules neurales ou des régions entières du cerveau. Nous abordons également des questions concernant les effets secondaires, tels que la génotoxicité et la réponse immunitaire associées à l'utilisation de ces vecteurs.