کد مقاله | کد نشریه | سال انتشار | مقاله انگلیسی | نسخه تمام متن |
---|---|---|---|---|
5739151 | 1615363 | 2017 | 58 صفحه PDF | دانلود رایگان |
عنوان انگلیسی مقاله ISI
Emerging therapies for neuropathic lysosomal storage disorders
ترجمه فارسی عنوان
درمان های در حال ظهور برای اختلالات ذخیره سازی لیزوزومی نوروپاتی
دانلود مقاله + سفارش ترجمه
دانلود مقاله ISI انگلیسی
رایگان برای ایرانیان
کلمات کلیدی
α-L-iduronidaseNPDARSBTPP1ICAM-1HSCTSLNMLDDNase IASMPLGAGUSBIDUAapoBNeuNICVintracerebroventricularAAVGAGGLDDeoxyribonuclease Iα-N-acetylglucosaminidaseSDSHexosaminidase ATNFIgGLINCLLSDFDAPBCAIGF IIHexAeGFPORMOSILArylsulfatase BARSA - LANDGloboid cell leukodystrophy - leukodystrophy سلول گلوبیدAng-2 - The-2β-glucuronidase - β-گلوکورونیدازHuman leukocyte antigen - آنتی ژن لوسکسی انسانHLA - آنتیژن گلبول سفید انسانیenzyme replacement therapy - آنزیم جایگزین درمانApoe - آپوApolipoprotein B - آپولیپوپروتئین Bapolipoprotein E - آپولیپوپروتئین Eacid sphingomyelinase - اسفنجی مینولیز اسیدInsulin-like growth factor-II - انسولین مانند فاکتور رشد IINiemann-Pick disease - بیماری Niemann-PickLysosomal storage disease - بیماری ذخیره سازی لیزوزومیtripeptidyl peptidase 1 - تریپپتیدیل پپتیداز 1Intravenous - داخل وریدیCNS - دستگاه عصبی مرکزیinjected dose - دوز تزریقیFood and Drug Administration - سازمان غذا و داروBBB - سد خونی مغزیsodium dodecyl sulfate - سدیم دودسیل سولفاتHuman hepatocellular carcinoma cells - سلول های کارسینوم سلول های انسانی انسانcentral nervous system - سیستم عصبی مرکزیtumor necrosis factor - فاکتور نکروز تومورMetachromatic leukodystrophy - لکوودیستروفی متاکروماتیکBlood-brain barrier - مانع خون مغزیCSF - مایع مغزی نخاعیCerebrospinal fluid - مایع مغزی نخاعیIntercellular adhesion molecule 1 - مولکول چسبندگی بین سلولی 1Mucopolysaccharidosis - موکوپلیساکاریدوزSolid lipid nanoparticle - نانوذرات لیپید جامدMPs - نمایندگان مجلسNAGLU - نگلوERT - هستندHep G2 - همیشه G2adeno-associated viral - ویروسی مرتبط با آدنوenhanced green fluorescence protein - پروتئین فلورسانس سبز افزایش یافته استneuron-specific nuclear protein - پروتئین هسته ای اختصاصی نورونPoly(d,l-lactide-co-glycolide) - پلی (d، l-lactide-co-glycolide)polyethylene glycol - پلی اتیلن گلیکولPEG - پلیاتیلن گلیکول Polystyrene - پلیاستایرن Hematopoietic stem cell transplantation - پیوند مغز استخوانGalactocerebrosidase - گالاکتروسروبروزیدازGalC - گالکسیImmunoglobulin gamma - گاما ایمونوگلوبولینGlycosaminoglycans - گلیکوز آمینو گلیکان ها
موضوعات مرتبط
علوم زیستی و بیوفناوری
علم عصب شناسی
علوم اعصاب (عمومی)
چکیده انگلیسی
Approximately 1 in 5000-8000 children are born annually with a lysosomal storage disease (LSD), which affects their cells' ability to break down naturally occurring substrates. Accumulation, or “storage,” of undegraded substrates leads to a wide variety of clinical symptoms, and early mortality. Currently, for LSDs with central nervous system (CNS) involvement, there is no available treatment. Four methods of treatment are being explored in clinical trials and preclinical settings: enzyme replacement therapy, ex vivo gene therapy, in vivo gene therapy, and nanoparticle-based therapy. In general, each therapeutic approach has been hindered by an inability to cross the blood-brain barrier (BBB) without invasive intracranial surgeries. Also, once the treatment has entered the brain, it is difficult to ensure therapeutic levels of enzyme distributed evenly throughout the entire parenchyma. Enzyme replacement therapy (ERT) is the current standard of care for lysosomal diseases without CNS involvement. However, with the recent advent of nanoparticle-based therapy, direct targeting of either gene therapy or ERT to the brain has become plausible. Ex vivo gene therapy, in vivo gene therapy, ERT and nanoparticle-based therapies are explained, while synthesizing and analyzing their potential as clinical treatments targeted to the CNS. While difficulties in treating the entire brain remain, preclinical studies demonstrate profound therapeutic benefit in animal models and generate hope for successful translation to humans.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Progress in Neurobiology - Volume 152, May 2017, Pages 166-180
Journal: Progress in Neurobiology - Volume 152, May 2017, Pages 166-180
نویسندگان
Jessica M. Kelly, Allison Bradbury, Douglas R. Martin, Mark E. Byrne,