کد مقاله | کد نشریه | سال انتشار | مقاله انگلیسی | نسخه تمام متن |
---|---|---|---|---|
5843983 | 1560960 | 2015 | 56 صفحه PDF | دانلود رایگان |
عنوان انگلیسی مقاله ISI
New pharmacological approaches for cystic fibrosis: Promises, progress, pitfalls
ترجمه فارسی عنوان
رویکردهای جدید دارویی برای فیبروز کیستیک: وعده، پیشرفت، مشکلات
دانلود مقاله + سفارش ترجمه
دانلود مقاله ISI انگلیسی
رایگان برای ایرانیان
کلمات کلیدی
HRQOLPDEBMDLCIIQRIP3CFTRPKCUTPDGKCFRDHBECBAVDDMDCFTR2CF-related diabetesWESHGFPIP2Ca2+-activated Cl− channelcystic fibrosis transmembrane conductance regulator proteinP2Y2KvLQT1AONsORCCSFHRhESCsCRISPRP. aeruginosaASLAMPFRTCAScACC - cacccDNA - cDNACl− - Cl-Complementary DNA - DNA تکمیلیENaC - ENACiPS - IPSAntisense oligonucleotides - oligonucleotide antisenseSmall interfering RNA - RNA تداخل کوچکsiRNA - siRNAAdenosine Triphosphate - آدنوزین تری فسفاتATP - آدنوزین تری فسفات یا ATPamiloride - آمیلوریدEuropean Union - اتحادیه اروپاCorrectors - اصلاح کننده هاUridine triphosphate - اوریدین تری فسفاتhuman bronchial epithelial - اپیتلیال برونشیت انسانPotentiators - بالقوهclustered regularly interspaced short palindromic repeats - به طور منظم تکرار پینگندرومی کوتاه مدت میان دو طرف تقسیم می شودWhole exome sequencing - توالی کامل exomeThymidine - تیمیدینBecker muscular dystrophy - دیستروفی عضلانی بکرDuchenne muscular dystrophy - دیستروفی عضلانی دوشنdiacylglycerol kinase - دیسیل گلیسرول کینازdiacylglycerol - دیسیل گلیسیرینlung clearance index - ردیابی شاخصDAG - روزTranscription activator-like effector nuclease - رونویسی مانند actuator nucleasecystic fibrosis transmembrane conductance regulator - رگولاتور رسانایی فرابنفش فیبروز کیستیکTALEN - زبان هاAno - سالinduced pluripotent cells - سلول های تکامل یافته القا شده استPseudomonas aeruginosa - سودوموناس آئروژینوزاendoplasmic reticulum - شبکه آندوپلاسمی Hepatocyte growth factor - عامل رشد هپاتوسیتcongenital bilateral absence of vas deferens - عدم وجود دوز مادرزادی واژینالphosphatidylinositol bisphosphate - فسفاتیدیلینوزیتول بیسفسفاتPhosphodiesterase - فسفو دی استرازCystic fibrosis - فیبروز کیستیکairway surface liquid - مایع سطح راه هواییinterquartile range - محدوده بین محدبGenome-wide association studies - مطالعات مرتبط با ژنومGWAS - مطالعهٔ همخوانی سراسر ژنومMdx mice - موش Mdxwild type - نوع وحشیProtein kinase C - پروتئین کیناز سیpancreatic sufficiency - کافی بودن لوزالمعدهepithelial sodium channel - کانال سدیم اپیتلیالChloride - کلریدHealth-related quality of life - کیفیت زندگی مرتبط با سلامتPurinergic receptors - گیرنده های Purinergic
موضوعات مرتبط
علوم پزشکی و سلامت
داروسازی، سم شناسی و علوم دارویی
داروشناسی
چکیده انگلیسی
With the discovery of the CFTR gene in 1989, the search for therapies to improve the basic defects of cystic fibrosis (CF) commenced. Pharmacological manipulation provides the opportunity to enhance CF transmembrane conductance regulator (CFTR) protein synthesis and/or function. CFTR modulators include potentiators to improve channel gating (class III mutations), correctors to improve abnormal CFTR protein folding and trafficking (class II mutations) and stop codon mutation read-through drugs relevant for patients with premature stop codons (most class I mutations). After several successful clinical trials the potentiator, ivacaftor, is now licenced for use in adults and children (>six years), with CF bearing the class III G551D mutation and FDA licence was recently expanded to include 8 additional class III mutations. Alternative approaches for class I and class II mutations are currently being studied. Combination drug treatment with correctors and potentiators appears to be required to restore CFTR function of F508del, the most common CFTR mutation. Alternative therapies such as gene therapy and pharmacological modulation of other ion channels may be advantageous because they are mutation-class independent, however progress is less well advanced. Clinical trials for CFTR modulators have been enthusiastically embraced by patients with CF and health care providers. Whilst novel trial end-points are being evaluated allowing CFTR modulators to be efficiently tested, many challenges related to the complexity of CFTR and the biology of the epithelium still need to be overcome.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Pharmacology & Therapeutics - Volume 145, January 2015, Pages 19-34
Journal: Pharmacology & Therapeutics - Volume 145, January 2015, Pages 19-34
نویسندگان
Scott C. Bell, Kris De Boeck, Margarida D. Amaral,