کد مقاله | کد نشریه | سال انتشار | مقاله انگلیسی | نسخه تمام متن |
---|---|---|---|---|
6155882 | 1597942 | 2016 | 17 صفحه PDF | دانلود رایگان |
عنوان انگلیسی مقاله ISI
Advances in therapeutic CRISPR/Cas9 genome editing
دانلود مقاله + سفارش ترجمه
دانلود مقاله ISI انگلیسی
رایگان برای ایرانیان
کلمات کلیدی
Cas9LTRsTALENstracrRNAPCSK9cccDNACCR5DMDDSBsCRISPR RNAIPSCsCFTRLDL-CCRISPR-associated protein 9NHEJHDRcrRNAcovalently closed circular DNA - DNA متصل به جنس مخالف بسته شده استHSPCs - HSPC هاzinc finger nucleases - nucleases انگشت رویsingle guide RNA - RNA راهنما تنهاsgRNA - scRNAHomology-directed repair - اصلاح شده با همسانیclustered regularly interspaced short palindromic repeats - به طور منظم تکرار پینگندرومی کوتاه مدت میان دو طرف تقسیم می شودLong terminal repeats - تکرار طولانی مدتDuchenne muscular dystrophy - دیستروفی عضلانی دوشنtranscription activator-like effector nucleases - رونویسی مانند actuator nucleasescystic fibrosis transmembrane conductance regulator - رگولاتور رسانایی فرابنفش فیبروز کیستیکhematopoietic stem and progenitor cells - سلول های بنیادی و پروژسترون خونInduced pluripotent stem cells - سلول های بنیادی پرتوان القاییdouble-strand breaks - شکست دو ردیفFah - فاfumarylacetoacetate hydrolase - فوماریلا آتوآستات هیدرولازIndels - هندلHBV - هپاتیت بHIV - ویروس نقص ایمنی انسانی human immunodeficiency virus - ویروس نقص ایمنی انسانیhepatitis B virus - ویروس هپاتیت بیProprotein convertase subtilisin/kexin type 9 - پروتیکین تبدیل اساتید سوتیلیسین / نوع ککسین 9Nonhomologous end joining - پیوستن به انتهای غیرخطیLow-density lipoprotein cholesterol - کلسترول لیپوپروتئین با چگالی کمChemokine Receptor 5 - گیرنده هوموکین 5
موضوعات مرتبط
علوم پزشکی و سلامت
پزشکی و دندانپزشکی
پزشکی و دندانپزشکی (عمومی)
پیش نمایش صفحه اول مقاله
چکیده انگلیسی
Targeted nucleases are widely used as tools for genome editing. Two years ago the clustered regularly interspaced short palindromic repeat (CRISPR)-associated Cas9 nuclease was used for the first time, and since then has largely revolutionized the field. The tremendous success of the CRISPR/Cas9 genome editing tool is powered by the ease design principle of the guide RNA that targets Cas9 to the desired DNA locus, and by the high specificity and efficiency of CRISPR/Cas9-generated DNA breaks. Several studies recently used CRISPR/Cas9 to successfully modulate disease-causing alleles in vivo in animal models and ex vivo in somatic and induced pluripotent stem cells, raising hope for therapeutic genome editing in the clinics. In this review, we will summarize and discuss such preclinical CRISPR/Cas9 gene therapy reports.
ناشر
Database: Elsevier - ScienceDirect (ساینس دایرکت)
Journal: Translational Research - Volume 168, February 2016, Pages 15-21
Journal: Translational Research - Volume 168, February 2016, Pages 15-21
نویسندگان
NataÅ¡a SaviÄ, Gerald Schwank,